Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a Hutchinson-Gilford progéria szindróma vagy egyéb progeroid laminopátiák kezelésére szolgáló Zokinvy (lonafarnib) készítményt.

A szisztémás lupus erythematosusban szenvedő betegek kezelése nem­zetközi ajánlások mentén történik. Az elmúlt 1,5 évben törzskönyvezték a voclosporint lupus nephritisben, valamint az anifrolumabot a betegség aktív formájában. Az aktív betegség kezelésére bevezetett első célzott te­rápiával, a belimumabbal több mint 10 éves tapasztalat gyűlt össze, illetve lupus nephritisben is törzskönyvi indikációt szerzett.

A mastocytosis ritka megbetegedés. A 2016-os WHO-klasszifikáció a mieloproliferatív neoplasmák között, külön entitásként azonosítja. A be­tegség kialakulása többnyire a c-kit (D816V) mutációhoz köthető. Van bőrre lokalizált és szisztémás forma. A kóros hízósejtek szervinfiltrációt, illetve spontán aktiválódásuk a masztocitaaktivációs tüneteket eredményezhetik.

Különböző okok és patológiai folyamatok vezethetnek vastagbélnyálkahár­tya-gyulladáshoz, a colitisek kialakulásához. A klinikai tünetek (székelési zavarok, gyakran hasmenés, véres széklet, alhasi görcsös jellegű fájdal­mak, tenesmus) egyértelműen a vastagbélre terelik a gyanút, ugyanak­kor a kolonoszkópos lelet a perdöntő, ahol a makroszkópos kép mellett a szövettani vizsgálat, valamint a bakteriológiai és székletvírus-vizsgálatok segítenek a diagnózis megfogalmazásában.

Az immunrendszer daganatellenes működése, a daganatok és az immun­rendszer kapcsolata, a daganatok eliminálása az immunrendszer által hosszú éveken át az orvosi, biológiai kutatások perifériájára szorult. Az immunrendszer komplex, bonyolult működése csak a múlt század végén végzett alapkutatások sora után nyert értelmezést.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a leukémia és gasztrointesztinális sztromális tumorok (GIST) kezelésére szolgáló Imatinib Koanaa (imatinib) orálisan alkalmazható oldat formájú készítményt.

Egy kis vizsgálat eredményei szerint a methotrexatot szedő betegeknél az első adag Pfizer-BioNtech mRNS vakcina beadása után a gyenge antitest-válasz esetén is kimutatható aT-sejt mediált immun-válasz.

A polycythaemia vera (PV) a három őssejt eredetű mieloid malignus be­tegség egyike. Jellemzője az erythrocytosis, melyet leukocytosis és thrombocytosis is kísérhet. Artériás és vénás vérrögök képződhetnek, a kórkép leukaemiába vagy myelofibrosisba mehet át. A Janus-kináz-2 genetikai mutációja majdnem mindig kimutatható. 

Az utóbbi évtizedben alapvetően megváltoztak a psoriasis terápiás lehető­ségei, az újabb és újabb biológiai gyógyszerek alkalmazásával egyre több betegnél érhető el a teljes vagy csaknem teljes tünetmentesség. Jelen összefoglalóban kitérünk arra is, hogy a COVID-19-pandémia mennyiben befolyásolta a betegek kezelését.